昭衍·講堂：基因治療制品質(zhì)量控制研究與相關(guān)法規(guī)介紹

基因治療最初用于單基因遺傳性疾病的治療，現(xiàn)已擴(kuò)展到多種疾病的臨床研究。如用于治療頭頸部腫瘤的重組人p53腺病毒注射液(今又生)，治療脂蛋白脂酶缺乏癥的Glybera(AAV-LDL)，治療黑色素瘤的HSV-1溶瘤病毒T-Vec ，治療萊伯先天性黑蒙癥(LCA2)的腺相關(guān)病毒基因治療制品Luxturna和治療小兒脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因治療制品Zolgensma。

與化藥和重組蛋白類藥物相比較，基因治療制品組成和結(jié)構(gòu)更加復(fù)雜，通常由含有工程化基因構(gòu)建體的載體或遞送系統(tǒng)組成，其活性成分可為DNA、RNA、基因改造的病毒、細(xì)菌或細(xì)胞等;穩(wěn)定性相對(duì)較差，在生產(chǎn)或貯存過(guò)程中容易聚集或者出現(xiàn)沉淀，產(chǎn)品質(zhì)量控制存在較大困難。針對(duì)基因治療制品的特性進(jìn)行質(zhì)量研究，對(duì)保證產(chǎn)品安全、有效和質(zhì)量可控具有重要意義。為此，《中國(guó)藥典》2020年版新增了“人用基因治療制品總論”;CDE于2022年5月發(fā)布了《體內(nèi)基因治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》和《體外基因修飾系統(tǒng)藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》等指導(dǎo)性文件。

對(duì)此，中國(guó)食品藥品檢定研究院生檢所重組藥物室原主任饒春明將做客昭衍·講堂簡(jiǎn)要介紹基因治療制品及其質(zhì)量控制相關(guān)法規(guī)要求，重點(diǎn)介紹基因治療制品質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)與檢定方法、標(biāo)準(zhǔn)物質(zhì)制備與標(biāo)定、細(xì)胞庫(kù)與菌毒種庫(kù)建立及檢定等質(zhì)量控制技術(shù)。歡迎從事本領(lǐng)域的專家學(xué)者一同參與討論!

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