今日訊！第五屆進博會期間，多款罕見病患者使用的特醫(yī)食品獲臨時許可

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11月13日，上海市市場監(jiān)管局透露，剛剛落幕的第五屆中國國際進口博覽會，有53個參展進口特殊食品獲得臨時許可，其中特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品21個。

相比往屆進博會，今年獲得臨時許可的特殊食品中，特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品所占的比例較高，新增了多款罕見病患者使用的特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品。

阿斯利康進博會罕見病展區(qū)

遺傳代謝罕見病是一類疾病種類繁多、單一病種患病率較低、但是總體發(fā)病率較高、危害嚴(yán)重的疾病，其中甲基丙二酸血癥(MMA)、丙酸血癥(PA)、異戊酸血癥(IVA)、戊二酸血癥Ⅰ型(GA1)、楓糖尿癥(MSUD)這5種遺傳代謝罕見病患病率較高，超過整體篩查確診的遺傳代謝病的1/4。2018年，中國《第一批罕見病目錄》已將此類遺傳代謝罕見病納入。從疾病表現(xiàn)來看，遺傳代謝罕見病可能在新生兒早期發(fā)病，例如出生后數(shù)小時即發(fā)病，表現(xiàn)為黃疸、喂養(yǎng)困難、反應(yīng)差、嗜睡或昏迷等。部分可在幼兒期、兒童期、青少年期甚至成年發(fā)病，表現(xiàn)為精神運動發(fā)育落后、貧血、反應(yīng)差、智力落后等。如不盡早進行診斷及干預(yù)，均可引起以神經(jīng)系統(tǒng)為主的多臟器損害，影響正常生長發(fā)育，造成患者家庭及社會的負擔(dān)。

可用于龐貝病的酶替代治療藥物Nexviazyme。澎湃新聞記者 陳斯斯 圖

進博會前夕，上海市市場監(jiān)管局根據(jù)國家總局授權(quán)，對進博會參展進口特殊食品行使注冊審批權(quán)，辦理臨時許可，為參展產(chǎn)品6天展會期間在展區(qū)內(nèi)展示銷售提供綠色通道。在原嬰幼兒配方乳粉、保健食品臨時許可基礎(chǔ)上，自第三屆起，進博會增加了特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品的臨時許可審批，實現(xiàn)特殊食品全品類覆蓋，五屆進博會共發(fā)放298張臨時許可證。

同樣是自第三屆進博會起，臨時許可證書在海關(guān)特殊監(jiān)管區(qū)域或保稅物流中心（B型）可延長使用6個月（180天），比第二屆進博會增加90天。通過上海虹橋進口商品展示交易中心等進博會溢出效應(yīng)和功能輻射主承接平臺，為參展特殊食品提供延展服務(wù)。

此外，進博會參展產(chǎn)品由市場監(jiān)管總局優(yōu)先安排境外現(xiàn)場核查，加快進口注冊的審評審批進度。上海市市場監(jiān)管局作為首家參與市場監(jiān)管總局食品領(lǐng)域境外核查的省級市場監(jiān)管部門，于第二屆進博會后分別派出多名專業(yè)核查員，赴瑞士、奧地利、荷蘭、新加坡和愛爾蘭等執(zhí)行對進口嬰幼兒配方乳粉參展企業(yè)境外工廠現(xiàn)場核查任務(wù)。有10個“進博會”參展產(chǎn)品已優(yōu)先獲得進口注冊證書，實現(xiàn)“展品”變“商品”，實現(xiàn)“365天”在國內(nèi)市場便利供應(yīng)。

在第五屆中國國際進口博覽會上，全球醫(yī)學(xué)營養(yǎng)領(lǐng)域的先驅(qū)達能紐迪希亞宣布ANAMIX系列氨基酸特殊配方粉上市。達能紐迪希亞兒童醫(yī)學(xué)營養(yǎng)事業(yè)部負責(zé)人方芳表示：“今年，我們帶來了ANAMIX系列氨基酸特殊配方粉這一重磅創(chuàng)新產(chǎn)品，它能滿足遺傳代謝罕見病患者對于特殊營養(yǎng)的需求，保證患者的生長發(fā)育。我們也期望借助進博會的溢出效應(yīng)，通過官方跨境店鋪率先上市，造福更多遺傳代謝罕見病患者，在健康中國的路上一個都不掉隊。”

上海市兒科醫(yī)學(xué)研究所所長、上海市兒童罕見病診治中心主任蔡威教授表示：“目前，遺傳代謝罕見病在臨床上仍然存在未被滿足的診療需求。一方面，由于大多疾病還未被納入普篩，公眾認(rèn)知度很低，誤診漏診情況存在；另一方面，我國幅員遼闊但診療資源相對集中，廣大基層對其認(rèn)識不足，也容易造成診斷延遲。因此，進一步提升疾病認(rèn)知，同時提升基層的診療能力對于整個遺傳代謝罕見病的防治十分重要。在治療層面，目前遺傳代謝罕見病的臨床治療選擇也十分有限。ANAMIX系列氨基酸特殊配方粉的到來，將為遺傳代謝罕見病的治療帶來更多選擇，越早發(fā)現(xiàn)，越早治療，對患兒獲益越大。”